SMA, AL BURLO GAROFALO DI TRIESTE PRIMA INFUSIONE DEL FARMACO SALVAVITA

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Un nuovo futuro per i piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale

In via di definizione la mappa dei centri regionali prescrittori:
Lauro: «Grazie alle donazioni finanzieremo la formazione del personale»

Via alle prime infusioni di farmaco salvavita per i bambini affetti da SMA (atrofia muscolare spinale). Nell’attesa che venga finalizzata la mappa della rete ospedaliera italiana dove sarà possibile somministrare la terapia Nusinersen – recentemente approvata dall’Agenzia del Farmaco – i 23 centri prescrittori già autorizzati dalle Regioni, hanno avviato l’iter sanitario per effettuare le prime iniezioni spinali, che necessitano di figure specializzate e formate, nonché di ricovero in day hospital di almeno 24 ore. Ad accendere la prima luce di speranza sui piccoli pazienti e sulle loro famiglie è stato l’IRCCS Burlo Garofalo di Trieste - che ha eseguito la prima infusione del trattamento - nei prossimi giorni sarà la volta del NeMo di Milano e del Santobono Pausillipon di Napoli.

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«Le richieste per ricevere il nuovo farmaco sono in progressivo aumento – sottolinea il presidente di Famiglie SMA Daniela Lauro - e occorrono figure professionali nell'ambito delle malattie neuromuscolari e almeno un centro per ogni regione che possa somministrare in sicurezza il farmaco. Abbiamo effettuato una web conference con oltre 250 partecipanti, dove i cinque centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma compassionevole (NeMo di Milano, Roma e Messina; Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), l’associazione Famiglie Sma (Genitori per la Ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale) e Asamsi (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili), hanno risposto ai molteplici quesiti posti dai genitori dei piccoli pazienti. Questa è una fase molto delicata, che dobbiamo gestire con grande cautela: l’arruolamento dei pazienti, le modalità e le priorità d’accesso verranno definite caso per caso, previa valutazione da parte dei medici dell’ente di riferimento, che frattanto dovrà avere personale preposto adeguatamente formato».

Proprio per far fronte a quest’ultima esigenza, Famiglie SMA sta già utilizzando i fondi raccolti attraverso la campagna di sensibilizzazione lanciata grazie al supporto di Checco Zalone e del trial biker Vittorio Brumotti: «Questo per noi è un momento storico – conclude Lauro - se siamo arrivati a questo traguardo epocale è grazie a chi ha avuto il cuore per comprendere che la nostra non è solo una battaglia contro una patologia, ma contro la rassegnazione davanti a un destino segnato. Abbiamo dato visibilità alla malattia, abbiamo sostenuto una terapia oggi possibile e concreta, abbiamo “fatto rete”: piccoli grandi successi che ci spingono a guardare con fiducia al futuro. C’è ancora molto da fare: in questo momento la priorità è cercare di dare l’accesso a Spinraza a quante più persone e nel più breve tempo possibile. La somministrazione del farmaco a pieno regime comporta anche la definizione degli standard di cura: sono emersi aspetti nuovi, a volte complessi da organizzare. Famiglie SMA sarà in prima linea anche in questo passaggio cruciale. Come sempre».